天天康养12月15日讯，近期，包括乐普生物、万邦德等多家药企相关产品获FDA孤儿药认定，国际化战略布局进一步加速。

12月14日，乐普生物-B发布公告称，公司的候选药物MRG004A(一种新型靶向组织因子的特异性抗体药物偶联物)用于治疗胰腺癌适应症已获美国食品药品监督管理局(FDA)授予孤儿药资格认定。此前，于2021年2月，公司就MRG004A在美国的I/II期临床试验获得FDA的试验性新药(IND)许可。于2021年8月，公司亦就MRG004A获得中华人民共和国(中国)国家药品监督管理局的IND批准。

12月13日晚间，万邦德则发布关于子公司产品获得FDA孤儿药认定的公告，全资子公司万邦德制药于当天收到美国食品药品监督管理局(FDA)的认定函，其旗下石杉碱甲用于重症肌无力适应症获得FDA授予的孤儿药资格认定。

除了上述两个产品外，12月7日，神曦生物 (NeuExcell Therapeutics) 自主研发的AAV基因治疗产品NXL-004用于治疗恶性胶质瘤 (malignant glioma) 适应症也获美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予孤儿药资格认定 (ODD)。

今年11月26日，科伦博泰也曾发布公告称，公司主要产品A400(亦称为KL590586或EP0031)获得了美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格认定，用于治疗RET融合阳性实体瘤。

所谓“孤儿药”，指的是治疗罕见病的药物。美国FDA对孤儿药的定义为用于治疗、预防或诊断在美国影响不到20万人的罕见疾病的药物，相当于每1万人大约6例。有数据预测，2019年至2024年，全球孤儿药市场正以约12%的复合年增长率增长，至2024年，全球孤儿药市场场规模将达到2420亿美元。而药企对于孤儿药研发的热情很大程度来自政策的激励。